Ependimom bebekleri ve erken yaşta çocukları etkileyen bir tümör türü. Kanadalı bir ekip önce Ependimom türü tümörlerin şifresini çözmeyi başardı, sonra da bu tür tümörleri tedavi edecek bir ilaç buldu.
İyi haber ise ekibin etkinliğini tespit ettiği ilaç uzun yıllardır sağlık bakanlığı tarafından onaylı ve şu an kemik iliği kanserleri üzerinde uygulaması olan bir ilaç. Bu da mevcut ilacın sağlık bakanlığı onayı için uzun klinik deneylere gerek kalmadan doğrudan hastalara uygulanabilmesi demek.
“Ependimom oldukça yavaş büyüyen bir tümör. 2014 yılı itibariyle mevcut standard tedavi ameliyat ve radyoterapi” diyor çalışmayı yürüten Toronto Çocuk Hastanesi pediatrik beyin cerrahisi uzmanı Dr. Michael Taylor. Şu ana kadar yapılan çalışmalarda diğer tümör türlerinde etkili olan pek çok kemoterapi ilacı ise Ependimom türü tümörlerde etkisiz kalıyordu. Diğer tümörlerde başarılı olan ilaçların ependimomda etkili olmamasının sebebi ise bilinmiyordu.
Ependimom kanser değil
Dr. Taylor ve ekibi öncelikle bunun sebebini tespit etmeyi hedefledi. Ekip önce 47 tümörden alınan DNA örneğini analiz etti. Bu inceleme sonucu ependimom türü tümörlerin diğer beyin tümörlerinden farklı olarak genetik mutasyonlara sahip olmadığını tespit ettiler. Hücrelerin DNA’sındaki mutasyon denilen bozukluklar tüm kanserlerin ortak özelliği.
Doktor Taylor “DNA’yı hücrelerin içinde bulunan ve hücrenin nasıl davranacağına dair komutların bulunduğu 3 milyar harfli bir kitaba benzetirsek, mutasyon dediğimiz bozulmalar imla hatası içeren kelimeler gibidir. ” diyor.
“Ependimom hücrelerinin kitabında ise bütün kelimeler doğru olarak yazıldığı halde sadece yazının görünümü bozulmuş.” diye izah ediyor.
Taylor ve ekibinin bulgusuna göre DNA içindeki komutlar sağlam olduğu halde bu embriyodaki görünümü ile duruyor. Yani ependimom hücreleri bir süre sonra işleri bittiğinde kök hücre olmayı bırakmıyorlar, tıpkı kök hücreler gibi davranıyorlar. Bu yüzden de tıpkı kök hücreler gibi bölünmelerini sürdürüyorlar. (BTDG)
Bu buluş kemoterapi ilaçlarının neden ependimom üzerinde etklili olmadığını ortaya koyuyor. Çünkü kemoterapi ilaçları DNA içindeki hatalı imla ile yazılmış kelimelere yapışıp onları silmeyi hedefliyor. Ancak ependimom hücrelerinde bu imla hataları bulunmuyor. Dolayısı ile klasik kemoterapi ilaçları bu tümörlerde etkili olmuyor.
Laboratuarda Ependimom ürettiler
Ekibin ilk başarısı 2003 yılında ependimom türü hücreleri laboratuvar ortamında üretmeyi başarmalarıydı. Bu sayede pek çok ilacı laboratuvar ortamında yetiştirilen hücreler üzerinde deneme fırsatı buldular.
Farklı ilaçları denerken Decitabine (ticari adı Dacogen) adı verilen ve kemik iliği kanseri tedavisinde kullanılan ilacın ependimom hücreleri üzerinde etkili olduğunu buldular. Bundan sonra ilacı genç bir hastadan alınmış canlı tümör örneği üzerine uyguladılar. Sonuç yüz güldürücü idi, ilaç tümör hücrelerini öldürüyordu. Ameliyattan sonra tümörü nükseden ve durumu çok kötüleşen aynı hastaya ilacı uygulamaya başladılar. İlacın verildiği hastada iyileşme görülmeye başladı.
Bu henüz ilk canlı uygulama ve ilk bulgular olmasına rağmen pek çok hastaya umut veriyor.
Dr. Taylor, çalışmanın çok umut verici olduğunu ve sonuçların teyid edilmesi için 15-20 hastalık sistemli bir çalışma ile devam ettirilmesi gerektiğini söylüyor.
“Bizler cömert bir hayırseverin veya bir şirketin çıkıp klinik deneylere devam edebilmemiz için gereken parayı vermesine ihtiyaç duyuyoruz. Bu ilaç oldukça pahalı” diyor.
Dacogen (Decitabine)
Etken maddesi Decitabine olan Dacogen adlı ilaç solüsyon haline getirilerek damardan verilen bir toz şeklinde ve Janssen-Cilag firması tarafından üretiliyor. İlaca 2012 yılında Avrupa İlaç Ajansı tarafından yetim ilaç statüsüne girdi. Böylelikle nadir hastalalıkların tedavisinde kullanılması için onay aldı. Şu an 65 yaş ve üstü hastalarda Akut Miyeloid Lösemi tedavisinde kullanılıyor. Akut Miyeloid Lösemi oldukça nadir görülen bir hastalık.
Dacogen Uygulama
Dacogen doktor gözetiminde 5 günlük kür boyunca metrekare başına 20 mg dozda 1 saat sürede veriliyor. Hastanın ilaca tepkisine göre 4 haftada bir bu kür tekrar ediliyor. Eğer hasta ciddi yan etkilerle karşılaşırsa tedaviyi durdurabilir veya ara verebilir. Tavsiye edilen tedavi en az 4 kürdür.
Dacogen Yan Etkileri
İlacın en bilinen yan etkisi ateş ve kan sayımının düşmesi. Bu yapılan deneylerde hastaların %35inden fazlasında görülen bir durum. En ciddi yan etki akciğer enfeksiyonu ve hastaların %20sinde görülüyor.
Hazırlayan: Nihat Karaoğlu
KAYNAKLAR:
- Doctors decode chemo resistance in childhood brain tumour, find potential drug, February 19, 2014
- Emerging insights into the ependymoma epigenome, Brain Pathol. 2013 Mar;23(2):206-9. doi: 10.1111/bpa.12020., Mack SC1, Witt H, Wang X, Milde T, Yao Y, Bertrand KC, Korshunov A, Pfister SM, Taylor MD.
- European Medicines Agency – EPAR summary for the public Dacogen (decitabine)
- European Medicines Agency – Summary of opinion1 (initial authorisation)